Estudo em Porto Alegre busca reduzir custos de terapia gênica para AME no Brasil

Parceria entre Fiocruz e GEMMABio foca na produção nacional para baratear tratamento no SUS

Um estudo clínico inédito realizado no Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA) pode transformar o acesso ao tratamento da Atrofia Muscular Espinal (AME) no Brasil. A iniciativa faz parte de um acordo entre a Fiocruz e a empresa GEMMABio para a incorporação tecnológica da terapia gênica, com o objetivo de reduzir drasticamente os custos em comparação aos valores praticados no exterior. A estratégia visa garantir que o Sistema Único de Saúde (SUS) tenha autonomia na produção de vetores virais, técnica que o Brasil passou a dominar desde a nacionalização da vacina contra a Covid-19.

A primeira fase do estudo clínico avalia a segurança do medicamento GB221, aplicado em dose única via intracisterna magna (ICM). Este método direciona o fármaco diretamente ao sistema nervoso central, o que permite atingir áreas críticas do cérebro e da medula, além de minimizar efeitos colaterais em outros órgãos. O primeiro paciente a receber a terapia, em janeiro, foi um bebê com AME tipo 1, a forma mais grave da doença. Segundo os pesquisadores, a técnica possibilita o tratamento inclusive em pacientes com anticorpos contra o vírus vetor, ampliando o alcance da terapia.

A nacionalização da produção em Bio-Manguinhos é vista como um salto disruptivo para o Complexo Econômico-Industrial da Saúde. Ao converter inovação de ponta em fabricação própria, o Brasil fortalece sua soberania tecnológica e assegura sustentabilidade financeira para o SUS. O protocolo prevê a inclusão gradativa de novos pacientes nos próximos meses, consolidando o país como protagonista global na nova fronteira das terapias avançadas para doenças raras.