Zolgensma, com custo médio de R$ 7 milhões por dose, será usado no tratamento da atrofia muscular espinhal dos tipos 1 e 2.

O Zolgensma, um dos medicamentos mais caros do mundo, foi incluído no Sistema Único de Saúde (SUS) para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) dos tipos 1 e 2. A AME é uma doença genética rara e progressiva que impacta funções vitais como andar, engolir e respirar.

Segundo comunicado do Ministério da Saúde, o tratamento tem o “potencial de modificar a história natural da doença, oferecendo melhores perspectivas de qualidade de vida e sobrevida para os pacientes”.

O custo médio listado de uma dose do medicamento é de R$ 7 milhões. Contudo, em março deste ano, quando a inclusão foi anunciada, o Ministério da Saúde informou que as doses seriam adquiridas por um preço menor.

A AME é considerada a maior causa genética de morte em bebês e crianças, com incidência de aproximadamente 1 em cada 10 mil nascidos vivos. A doença é caracterizada pela morte dos neurônios motores devido à falta de uma proteína, o que leva à progressiva perda do controle e forças musculares.

Entre os principais sinais e sintomas da AME estão:

  • Perda do controle e forças musculares;
  • Incapacidade/dificuldade de movimentos e locomoção;
  • Incapacidade/dificuldade de engolir;
  • Incapacidade/dificuldade de segurar a cabeça;
  • Incapacidade/dificuldade de respirar.

O diagnóstico da doença é dividido em cinco subtipos, de 0 a 4. Quanto mais cedo o quadro se manifesta, piores são os impactos. Por isso, o tipo 1, que surge em crianças pequenas, é um dos mais graves.

O Zolgensma funciona como uma terapia genética de dose única, aplicada por injeção na veia. O mecanismo introduz um gene faltante (o SMN1) no organismo da criança, permitindo que ele passe a produzir as proteínas necessárias no interior dos neurônios motores. Os tratamentos disponíveis buscam evitar a progressão dos sintomas e estender a qualidade e expectativa de vida.

A notícia foi divulgada na sexta-feira, 3 de outubro.